专家:血友病的基因治疗将成趋势

发布时间: 2024-04-24 17:19:28  点击量:

4月17日是第36个世界血友病日,中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)血栓止血诊疗中心主任杨仁池在接受科技日报记者采访时表示,在血友病的疗法中,基因治疗将成为一种趋势。USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

血友病,一种遗传性出血性疾病,是由于体内缺乏凝血因子Ⅷ(Factor Ⅷ,八因子)或凝血因子Ⅸ(Factor Ⅸ,九因子),而使患者终身凝血功能异常。八因子缺乏引起的血友病称为血友病A,九因子缺乏引起的称为血友病B。“血友病与生俱来、伴随终生。”杨仁池说。USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

专家表示,如果血友病患者得不到及时规范治疗可能会致残,最高致残率达70%。儿童血友病尤其是新生儿,若诊断和治疗不及时,可能因颅内出血而危及生命。USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

目前,血友病主要治疗手段是凝血因子替代治疗。据《中国血友病诊治报告2023》,凝血因子替代治疗包括按需治疗和预防治疗。按需治疗是指患者在发生出血后给予的替代治疗,目的在于及时止血。预防治疗即规律性替代治疗,是指通过定期输注凝血因子或非因子药物,预防出血、避免发生关节病变。USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

杨仁池说:“血友病目前尚无根治方法,患者须终身用药。”USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

近年来有一些新的血友病疗法,比如基因治疗。其治疗原理是,通过载体将编码功能性八因子或九因子导入目标组织细胞内,使其表达并分泌具有凝血功能的八因子或九因子。多位专家合作撰写的《中国血友病诊治报告2023》指出,基因治疗是有望治愈血友病的前沿技术。USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

2022年发表的首个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B基因治疗的临床研究结果,是中国血友病B基因治疗的里程碑。目前,已有多个腺相关病毒载体、肝脏靶向的血友病B及血友病A产品,获得国家药品审评中心批准进入临床试验。USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

“不过有些血友病患者不适用基因治疗,比如对载体或凝血因子存在抗体,或肝功能不好的患者。”杨仁池强调。USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

还有一种血友病新疗法是非因子替代治疗。“也就是降低患者体内抗凝蛋白的水平,不干预凝血因子水平,实现凝血再平衡,从而达到不出血、不发生血栓的目的。”杨仁池介绍。USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

目前,我国已将血友病纳入第一批罕见病目录、儿童血液病救治保障管理和大病集中救治范围,将相关治疗药物纳入国家医保目录。在此背景下,我国血友病患儿接受规律治疗后基本能跟正常孩子一样健康成长。USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

“但很多成年人患者没有得到及时有效治疗,很多40—60岁的人因此残疾。为此,建议增加成年人患者的药物可及性,并将规律性替代治疗纳入医保。”杨仁池说。USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

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来源: 科技日报 作者: 代小佩USY全国卫生产业企业管理协会转化医学产业分会

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